#
|
Rhif y ddeiseb: P-05-0797 Teitl y ddeiseb: Sicrhau mynediad at y feddyginiaeth ffibrosis systig, Orkambi fel mater o frys Rydym yn galw ar Gynulliad Cenedlaethol Cymru i alw am ddatrysiad i drafodaethau parhaus rhwng GIG Cymru, Grŵp Strategaeth Meddyginiaethau Cymru Gyfan, Pwyllgor Iechyd a Gwasanaethau Arbenigol Cymru a Vertex Pharmaceuticals ynghylch mynediad i'r feddyginiaeth ffibrosis systig, Orkambi, fel mater o'r brys eithaf. Mae gan 418 o bobl yng Nghymru ffibrosis systig (CF). Mae CF yn anhwylder etifeddol sy'n lleihau bywyd. Yr oedran canolrifol ar farwolaeth i berson â CF yn 2016 oedd 31 oed. Mae CF yn cael ei achosi gan fwtadiadau yn y genyn CFTR sy'n arwain at fwcws trwchus, gludiog yn cronni yn yr ysgyfaint ac organau eraill. Yn raddol, mae'r croniad hwn yn achosi heintiau cronig yn yr ysgyfaint a difrod cynyddol i'r ysgyfaint. Mae'r baich triniaeth ar gyfer person â CF yn uchel a gall bywyd bob dydd fod yn anodd. Mae Orkambi yn feddyginiaeth fanwl y gallai 40% o bobl yn y DU gyda CF gael budd ohoni. Tra bod triniaethau CF confensiynol yn targedu'r symptomau, mae meddyginiaethau manwl yn mynd i'r afael â'r mwtadiadau genetig sylfaenol sy'n achosi'r cyflwr. Er nad yw Orkambi yn wellhad, canfuwyd ei bod yn arafu'r dirywiad yng ngweithrediad yr ysgyfaint - yr achos marwolaeth mwyaf cyffredin i bobl â CF - o 42%. Ym mis Gorffennaf 2016, cydnabu'r Sefydliad Cenedlaethol Rhagoriaeth Glinigol (NICE) Orkambi fel 'triniaeth bwysig.' Fodd bynnag, nid oeddent yn gallu argymell y cyffur i'w ddefnyddio o fewn y GIG ar sail cost effeithiolrwydd a diffyg data hirdymor. Ym mis Mehefin 2017, trefnodd yr Ymddiriedolaeth Ffibrosis Cystig ddiwrnod o brotest cenedlaethol yn y Senedd, Stormont, Holyrood, Downing Street ac ar-lein i alw am derfyn ar y diffyg cynnydd. Ers y protestiadau, mae Pwyllgor Iechyd a Gwasanaethau Arbenigol Cymru (WHSSC) wedi cyflwyno Grŵp Strategaeth Meddyginiaethau Cymru Gyfan (AWMSG) gyda'r dull portffolio a ddatblygwyd gan wneuthurwr y cyffur, Vertex Pharmaceuticals. Rydym yn galw ar Gynulliad Cenedlaethol Cymru i alw am ddatrysiad i'r trafodaethau parhaus hyn rhwng GIG Cymru, yr AWMSG, WHSSC a Vertex Pharmaceuticals fel mater o'r brys pennaf. Mae'n hanfodol bod dull ad-dalu teg a chynaliadwy i'w gael ar gyfer Orkambi ac ar gyfer y biblinell gyffrous o driniaethau yn y dyfodol. Mae pobl yng Nghymru wedi bod yn aros yn rhy hir am y cyffur trawsnewidiol hwn. Maen nhw'n haeddu gwell.
|
Cefndir y polisi
Meddyginiaeth i drin ffibrosis cystig yw Orkambi (lumacaftor-ivacaftor). Caiff ei ddefnyddio i drin cleifion 12 oed a hŷn sydd â mwtadiadau genynnol penodol (mwtadiad F508del). Mae celloedd yn cynnwys dau gopi o'r genyn perthnasol, a gellir defnyddio Orkambi i drin cleifion os yw’r mwtadiad F508del yn effeithio ar y ddau gopi. Mae hyn yn cyfateb i tua 50% o bobl â ffibrosis cystig ac, yn ôl yr Ymddiriedolaeth Ffibrosis Cystig, gellir defnyddio Orkambi yn effeithiol i drin 40% o'r achosion hyn yn y DU.
Dangoswyd bod Orkambi yn arafu'r dirywiad yng ngweithrediad yr ysgyfaint ac yn lleihau heintiau a’r cyfnodau y mae’n rhaid i gleifion aros yn yr ysbyty, a hynny’n sylweddol. Mae'r Ymddiriedolaeth Ffibrosis Cystig yn tynnu sylw at ymchwilsy'n dangos y gall Orkambi arafu'r dirywiad yng ngweithrediad yr ysgyfaint mewn pobl â ffibrosis cystig cymaint â 42% ar gyfartaledd.
Yn adroddiad Cofrestrfa Ffibrosis Cystig y DU a gyhoeddwyd yn 2014, nodir y gallai Orkambi helpu 2,834 o bobl yn Lloegr, 243 o bobl yn yr Alban, 118 o bobl yng Nghymru a 101 o bobl yng Ngogledd Iwerddon, sef cyfanswm o 3,296 o bobl.
Caiff pob meddyginiaeth ei harchwilio i benderfynu a yw'r budd i gleifion yn cyfiawnhau'r gost, cyn y gellir ei defnyddio'n rheolaidd i drin cleifion y GIG. Mae'r Sefydliad Cenedlaethol dros Ragoriaeth Iechyd a Gofal (NICE) yn cynghori'r GIG ynghylch effeithiolrwydd clinigol rhai meddyginiaethau sydd newydd eu trwyddedu, ynghyd â’u heffeithiolrwydd o ran y gost. Mae gan y cyngor hwn sail statudol yng Nghymru a Lloegr, ac mae rhwymedigaethau cyfreithiol ar fyrddau iechyd Cymru i ariannu meddyginiaethau a gymeradwyir gan NICE. Fel rhan o’i gylch gwaith, mae Grŵp Strategaeth Meddyginiaethau Cymru (AWMSG) yn gwerthuso meddyginiaethau newydd nad ydynt ar raglen waith NICE. Mae gofyniad cyfreithiol ar y GIG yng Nghymru i ariannu meddyginiaethau y mae NICE neu AWMSG yn eu cymeradwyo.
Fel y nodwyd yn y ddeiseb, nid yw canllawiau NICE(Gorffennaf 2016) yn argymell defnyddio Orkambi yn y GIG yng Nghymru / Lloegr a hynny ar y sail nad yw’n gost effeithiol ac nad oes digon o ddata hirdymor. Nid yw Orkambi yn cael ei argymell (gan Gonsortiwm Meddyginiaethau'r Alban) i'w ddefnyddio yn y GIG yn yr Alban ychwaith. Gan nad yw NICE yn ei argymell, nid yw Orkambi ar gael i’w gomisiynu’n gyffredinol yn GIG Cymru.
Mae NICE yn nodi ei gasgliadau allweddol am y cyffur hwn ar ei wefan,:
Lumacaftor–ivacaftor is not recommended, within its marketing authorisation, for treating cystic fibrosis in people 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.
The committee concluded that longitudinal changes rather than acute changes in ppFEV1 were more clinically relevant for assessing long-term outcomes of cystic fibrosis. It also concluded that the reductions in pulmonary exacerbations seen with lumacaftor–ivacaftor treatment were clinically significant and important for managing cystic fibrosis.
The committee concluded that, even without including any of its preferred assumptions, the estimated incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) were considerably higher than what is normally considered a cost-effective use of NHS resources.
Disgwylir i NICE gyhoeddi ei adolygiad nesaf o Orkambi ym mis Gorffennaf 2019. Gall Grŵp Strategaeth Meddyginiaethau Cymru (AWMSG) hefyd arfarnu meddyginiaethau yng Nghymru. Fodd bynnag, byddai angen i AWMSG gael gwybodaeth ychwanegol ar wahân i’r hyn a gafwyd gan NICE, yn dilyn penderfyniad y corff hwnnw i’w wrthod.
Mae'r Ymddiriedolaeth Ffibrosis Cystig wedi bod yn rhoi cyhoeddusrwydd i'r ddeiseb gan gynnwys astudiaethau achos perthnasol ar eu gwefan, ac mae'n cynnal ymgyrch, 'Stopio'r cloc', i ganiatáu i gleifion ddefnyddio meddyginiaethau fel Orkambi. Fel y nodir yn y ddeiseb, mae'r elusen wedi bod yn protestio y tu allan i'r Senedd yn ddiweddar o blaid y cyffur.
Ymateb Llywodraeth Cymru
Mae Ysgrifennydd y Cabinet dros Iechyd a Gwasanaethau Cymdeithasol yn nodi yn ei lythyr at y Pwyllgor bod NICE wedi cyhoeddi canllawiau terfynol ym mis Gorffennaf 2016 ac nad oedd yn argymell y dylid defnyddio Orkambi fel rheol yn y GIG yng Nghymru na Lloegr. Ar ben hynny, ym mis Rhagfyr 2016, NICE ailgyhoeddodd ei ganllaw ar Werthuso Technoleg o dan ei ganllaw "Do Not Do", gan bwysleisio na ddylai Orkambi fod ar gael fel rheol. Mae Ysgrifennydd y Cabinet yn tanlinellu arwyddocâd hyn:
Whereas NICE frequently issue guidance which does not advocate using a specifics medicine for a certain condition, it is far rarer for NICE to explicitly advise that a medicine should not be routinely used at all. The NICE independent appraisal committee found that when compared to the current standard of care, the clinical benefit offer between NHS Wales, the AWMSG, WHSSC and Vertex Pharmaceuticals’; The Cabinet Secretary states that the AWMSG has contacted the pharmaceutical company, Vertex Pharmaceuticals, and ‘has strongly encouraged them to make a submission to the AWMSG for appraisal’. He states:
Whilst Vertex has agreed in principle to submit clinical data for appraisal by AWMSG, they have not committed to any firm date for doing so. However, discussions have commenced with Vertex on the most effective approaches to appraisal for the additional license extensions due to come on stream over the next few years. My officials will ensure the future appraisal of lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) is covered.
In the interim, the Welsh Health Specialised Services Committee (WHSSC) has agreed a patient access scheme with Vertex Pharmaceuticals and it is available in the Welsh NHS, where clinically appropriate.
Whilst compassionate use agreements offer treatment at no cost for a fixed period, NHS organisations must consider the implications of entering into such agreements including the clinical benefits for patients and the longer term cost implication for the NHS.
Where medicines such as Orkambi are not routinely available within NHS Wales, a clinician may apply for the medicine on behalf of their patient to an Individual Patient Funding Request (IPFR) panel in the appropriate health board. The clinician would need to source sufficient evidence to demonstrate the clinical and cost effectiveness of the proposed intervention.